广东省市场监督管理局关于省政协十三届二次会议第20240891号提案答复的函

粤市监办函〔2024〕801号

林祯兆等委员：

　　你们提出的《关于进一步加快解决血液类罕见病临床用药需求的提案》（第20240891号）提案收悉。经综合省卫生健康委意见，现将办理有关情况答复如下：

　　你们提出的进一步加快解决血液类罕见病临床用药需求的提案，对于吸引更多的国外罕见病用药进入粤港澳大湾区使用，探索加强我省罕见病用药保障机制具有积极意义。广东省生物医药产业发展水平处于全国领先地位，聚集了大批临床试验机构，药械创新企业、研究机构及平台，全面打通了基础研究、研发转化、生产流通、临床使用全链条，形成了鲜明的产业集群优势，具备推动真实世界数据研究和实践的成熟条件。广东省高度重视罕见病患者的用药保障工作，通过“港澳药械通”政策，积极推动解决各类罕见病患者的临床用药需求。

　　一、主要工作情况

　　“港澳药械通”政策落地实施以来，我们按照《粤港澳大湾区药品医疗器械监管创新发展工作方案》要求，积极有序扩展“港澳药械通”实施范围。

　　（一）稳步扩大“港澳药械通”指定医疗机构范围

　　发布“港澳药械通”两批指定医疗机构名单，在第一批5家指定医疗机构的基础上，增加了14家高水平、高层次、高水准的指定医疗机构，包括9家大型三甲公立医疗机构，截至目前共19家指定医疗机构。其中，中山大学附属第一医院、中山大学孙逸仙纪念医院均为广东省罕见病诊疗协作网的成员单位，负责一般罕见病患者的诊治和长期管理，推动罕见病规范诊疗。

　　（二）持续拓展“港澳药械通”药品医疗器械品种

　　高度重视罕见病用药及符合罕见病定义用途的药品筛选，抗D（Rho）免疫球蛋白作为预防新生儿Rh溶血性疾病的罕见病治疗药品，已作为首批进口使用品种纳入“港澳药械通”目录。目前，香港大学深圳医院和中山大学附属第一医院均获得抗D（Rho）免疫球蛋白的粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品批件。经预估，广深地区的医疗能力及医疗资源已经基本覆盖目国内治疗RH（D）新生儿溶血症的需求，抗D（Rho）免疫球蛋白的提供可得到保障。截至目前，已发布六批粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械目录，品种已扩大至63种（其中药品32种，医疗器械31种），其中阿培利司薄膜包衣片、氨己烯酸薄膜衣片、卡马替尼等多种药品被美国FDA、欧盟授予孤儿药资格认定；维泊妥组单抗注射液、艾莎妥昔单抗注射用浓缩液、注射用坦昔妥单抗、阿扎胞苷片、罗培干扰素α-2b注射液等6种药物用于治疗相关血液类罕见疾病。

　　（三）积极推出罕见病治疗保障措施

　　除了“港澳药械通”政策，广东省还通过其他多种渠道保障罕见病患者的治疗及用药。印发《广东省医疗机构药品目录管理指南》，优化药事管理机制，促进医疗机构罕见病用药储备与保障；研发“广东短缺药品咨询平台”微信小程序，开设“罕见病用药”“儿童用药”等板块，解决罕见病患者寻医找药“急难愁盼”问题；按照国家部署将符合条件的罕见病用药纳入我省医保支付范围；推动商业健康保险提供罕见病医疗保障。

　　此外，国家药品监督管理局也在持续深化审评审批制度改革，对临床急需已在境外上市的罕见病治疗药优先审评时限进一步压缩，按照“早期介入、研审联动、专人负责、全程指导”的方式，为重点项目提供服务，对临床急需创新药、罕见病药品、儿童药品等予以优先审评审批。

　　二、下一步工作计划

　　“港澳药械通”立法已纳入2024年我省立法计划。下一步我们将根据工作实际，探索建立“港澳药械通”产品目录管理制度。以满足粤港澳大湾区居民医疗需求为出发点，听取临床专家、行业协会以及社会公众对于临床治疗、用药用械的意见建议，加强与香港、澳门地区的沟通交流，争取吸纳更多具有先进性的、临床急需的创新药品医疗器械和罕见病治疗药物、罕见病防治医疗器械进入品种目录，推动临床应用，切实解决罕见病患者“找药难”的突出难题。“港澳药械通”产品目录将根据实际情况进行动态调整，并及时向社会公布，供指定医疗机构和患者在选择治疗方案时进行参考。

　　通过“港澳药械通”政策，国际先进临床急需药品医疗器械可率先在粤港澳大湾区指定医疗机构使用，具有开展真实世界研究的政策优势。我们支持打造开放共享的真实世界研究平台，汇聚粤港澳学研产商各方资源，助力创新药品医疗器械尤其是临床急需创新药械、罕见病治疗药品、罕见病防治医疗器械注册上市，真正惠及全国罕见病患群体者，进一步填补国内相关罕见病治疗用药的空白，帮助罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量，持续释放监管创新发展政策利好。

　　专此答复，感谢你们对我们工作的关心和支持，欢迎你们继续对我们的工作提出宝贵意见和建议。

　　广东省市场监督管理局

　　2024年7月5日

　　（联系人及电话：于夕子，020-37886176）